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申请/专利权人：建新公司
摘要：本发明涉及深内含子突变的基因编辑。本文中提供了使用工程改造的、非天然存在的成簇规律间隔短回文重复序列CRISPR‑CRISPR相关CasCRISPR‑Cas系统治疗与深内含子突变相关的疾病或疾患的组合物、方法、试剂盒和病毒颗粒。在一些方面，本文中提供了自限性CRISPER‑Cas系统。
主权项：1.一种用于限制细胞中Cas9蛋白的表达的组合物，所述组合物包含：a编码至少一个引导RNA的核酸，所述引导RNA包含与第一靶位点杂交的第一引导RNA，其中所述第一靶位点定位于所述细胞基因组中bCas表达盒，其中所述Cas表达盒包含：i编码Cas9蛋白的核苷酸序列，以及ii切割位点，所述切割位点为包含所述第一靶位点的核苷酸序列，其中与切割所述Cas表达盒之前所述Cas9蛋白的表达相比，所述切割位点能够被所述Cas9蛋白切割，从而降低所述Cas9蛋白的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 建新公司 深内含子突变的基因编辑
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