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申请/专利权人：全国儿童医院研究所
摘要：本发明涉及腺相关病毒载体传递微肌营养不良蛋白以治疗肌营养不良症。具体地，本发明提供了包含小型化人类微肌营养不良蛋白基因的重组AAV载体和使用所述重组载体减少或预防患有肌营养不良症的受试者中纤维化的方法。
主权项：1.质粒，其以5'至3'方向包含反向末端重复ITR、肌肉特异性控制元件、嵌合内含子序列、SEQIDNO:7的核苷酸序列、polyA尾和ITR。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 全国儿童医院研究所 腺相关病毒载体传递微肌营养不良蛋白以治疗肌营养不良症
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