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申请/专利权人:华东理工大学
摘要:本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白,优选同时具有器官组织特别是肝脏特异性,在法布里患者的受损器官中疗效更强,更有效地缓解疾病表型,由此实现对法布里病的良好治疗效果。
主权项:1.编码α-半乳糖苷酶A的多核苷酸,其中,所述多核苷酸的核酸序列如SEQIDNO:1、SEQIDNO:2或SEQIDNO:3所示。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 华东理工大学 用于治疗法布里病的转基因表达盒
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