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肝脏特异性表达的重组启动子和载体及其在肝脏相关疾病治疗中的应用 

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申请/专利权人:呈诺再生医学科技(北京)有限公司

摘要:本发明公开了肝脏特异性表达的重组启动子和载体及其在肝脏相关疾病治疗中的应用,所述重组肝脏特异性启动子可用于驱动较大的外源基因表达,由此解决了现有基因治疗技术所采用的rAAV载体存在装载容量有限的技术问题,此外,所述启动子具有较高的特异性、表达强度和安全性,适用于rAAV介导的基因治疗,为肝脏代谢类疾病、凝血因子缺乏造成的血友病等多种疾病相关的基因药物的开发提供了良好的线索。

主权项:1.一组重组肝脏特异性启动子,其特征在于,所述重组肝脏特异性启动子包括HBVpS启动子、HBVpL启动子或HBVpM启动子;所述HBVpS启动子的核苷酸序列如SEQIDNO:6所示;所述HBVpL启动子的核苷酸序列如SEQIDNO:4所示;所述HBVpM启动子的核苷酸序列如SEQIDNO:5所示。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 呈诺再生医学科技(北京)有限公司 肝脏特异性表达的重组启动子和载体及其在肝脏相关疾病治疗中的应用

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