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申请/专利权人：现代泰克斯公司
摘要：本发明涉及用于多核苷酸、初级转录物和mmRNA分子的制备、制造和治疗用途的组合物和方法。
主权项：1.组合物在制备用于体内产生促红细胞生成素EPO的药物中的用途，其包括使哺乳动物细胞、组织或生物体与所述组合物接触，其中，所述组合物包含脂质纳米颗粒，所述脂质纳米颗粒包含生物可降解的阳离子脂质、中性脂质、胆固醇和PEG化的脂质，其中所述脂质纳米颗粒包封至少一种编码EPO的mRNA，其中所述mRNA包含：a由选自1-甲基-假尿苷、胞苷、腺苷和鸟苷的核苷酸组成的开放阅读框；b包括Kozak序列的5’-UTR；c至少一个5’帽结构；d3’-UTR；和e连接核苷的3’加尾序列，其中，所述开放阅读框的核苷酸经过密码子优化以增加包含鸟苷和胞苷的核苷酸的数目。
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