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申请/专利权人：武汉君兮生物科技有限责任公司
摘要：本发明属于生物医学工程和基因治疗领域，具体涉及用于改善眼部疾病的基因治疗载体及其应用。基于载体腺相关病毒28AAV28介导的PDE6B基因治疗由Pde6b突变引起的常染色体隐性遗传性视网膜色素变性，采用AAV28作为载体来递送正常的PDE6B基因进入视网膜细胞内，以替代致病的隐性基因，从而达到安全、高效、长效的治疗效果。
主权项：1.一种表达人的PDE6B基因的重组腺相关病毒载体，其特征在于，含有表达盒，表达盒包括启动子和人的PDE6B基因，所述启动子为泛启动子EF-1α或CMV。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 武汉君兮生物科技有限责任公司 用于改善眼部疾病的基因治疗载体及其应用
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