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艾杜糖醛酸酶及其用途 

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摘要:本公开内容是关于可稳定重组人类α‑艾杜糖醛酸酶活性的化合物,以及以该化合物来治疗和或预防溶小体储积症LSD例如,第I型黏多醣症的用途。所公开的化合物具有式I结构,其中n是一介于0至2间的整数,X1是O或‑NH,X2是O、‑NH或‑NRa,其中Ra是C1‑10烷基,Y是H或其中m及p可分别是0或1,X3是O、‑NH、亚甲基或‑CH2C1‑10烷基,且A是芳基、杂芳基或杂环基,分别有或无一或多个选自卤素、羟基、胺基及磷酸根的取代基。

主权项:1.一种具有式I结构的化合物或其药学上可接受的盐、溶剂合物或立体异构物, 其中,n是一介于0至2间的整数;X1是O或-NH;X2是O、-NH或-NRa,其中Ra是C1-10烷基;Y是H或其中m及p可分别是0或1;X3是S、O或-NH;X4是O、-NH、亚甲基或-CH2C1-10烷基;且A是芳基、杂芳基、或杂环基,分别有或无一或多个选自卤素、羟基、胺基及磷酸根的取代基。

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