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摘要：本公开提供了用于治疗与弗里德赖希共济失调相关的心肌病的方法和组合物。本公开的方法和组合物包含AAV载体和含有转基因核酸分子的AAV病毒载体，所述转基因核酸分子包含编码弗里德赖希共济失调蛋白多肽的核酸序列。
主权项：1.一种治疗或预防受试者的与弗里德赖希共济失调相关的心肌病的方法，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效量的包含编码弗里德赖希共济失调蛋白FXN多肽的核酸序列或其片段的腺相关病毒AAV载体，其中所述AAV载体在5'至3'方向上包含：第一AAVITR序列；增强子序列；启动子序列；嵌合内含子；所述编码弗里德赖希共济失调蛋白FXN多肽的核酸序列；polyA序列；以及第二ITR序列，并且其中所述载体以约1.0×1010gckg至约6.0×1014gckg范围内的剂量静脉内施用于所述受试者。
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百度查询： 康奈尔大学 雷希欧医疗公司 用于治疗和预防与弗里德赖希共济失调相关的心肌病的方法和药物组合物
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