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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日：2018-06-27
公开（公告）日：2020-04-10
公开（公告）号：CN110996658A
专利技术分类：.脊椎动物的新品种[2006.01]
专利摘要：本发明提供了包含人源化Asgr1基因座的非人动物细胞和非人动物，以及使用此类非人动物细胞和非人动物的方法。包含人源化Asgr1基因座的非人动物细胞或非人动物表达人ASGR1蛋白或其片段来自人ASGR1的Asgr1蛋白。本发明提供了关于使用包含人源化Asgr1基因座的此类非人动物，来评价人ASGR1介导的治疗性分子或治疗性复合物对肝的递送的体内功效，并且评价经由人ASGR1介导的机制起作用的治疗性分子或治疗性复合物的功效的方法。
专利权项：1.一种非人动物或非人动物基因组，其包含编码修饰的Asgr1蛋白的遗传修饰的内源Asgr1基因座，其中所述修饰的Asgr1蛋白包含胞质结构域、跨膜结构域和细胞外结构域，并且所述细胞外结构域的全部或部分由内源Asgr1基因座的区段编码，所述区段已被缺失且替换为直系同源人ASGR1序列，并且其中所述非人动物表达所述修饰的Asgr1蛋白。
百度查询： 瑞泽恩制药公司 包含人源化ASGR1基因座的非人动物
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