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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
摘要：本发明提供了包含人源化Asgr1基因座的非人动物细胞和非人动物，以及使用此类非人动物细胞和非人动物的方法。包含人源化Asgr1基因座的非人动物细胞或非人动物表达人ASGR1蛋白或其片段来自人ASGR1的Asgr1蛋白。本发明提供了关于使用包含人源化Asgr1基因座的此类非人动物，来评价人ASGR1介导的治疗性分子或治疗性复合物对肝的递送的体内功效，并且评价经由人ASGR1介导的机制起作用的治疗性分子或治疗性复合物的功效的方法。
主权项：1.一种非人动物基因组，其包含：i编码野生型内源Asgr2蛋白的野生型内源Asgr2基因和ii编码修饰的Asgr1蛋白的遗传修饰的内源Asgr1基因座，其中所述修饰的Asgr1蛋白包含胞质结构域、跨膜结构域和细胞外结构域，其中所述细胞外结构域包含卷曲螺旋结构域和C型凝集素结构域，其中所述卷曲螺旋结构域由所述内源Asgr1基因座的区段编码，所述区段已被缺失且替换为直系同源人ASGR1序列，并且其中包含所述非人动物基因组的非人动物：a表达野生型内源Asgr2蛋白和所述修饰的Asgr1蛋白，并且b包含的总胆固醇和甘油三酯水平与表达野生型Asgr1蛋白的对照小鼠相比无显著差异。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 包含人源化ASGR1基因座的非人动物
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