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申请/专利权人：国立大学法人东京医科齿科大学;武田药品工业株式会社
申请日：2020-10-09
公开（公告）日：2022-09-23
公开（公告）号：CN115103911A
专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]
专利摘要：在一个实施方案中，本发明的课题在于提供一种具有新结构的双链核酸复合物。在一个实施方案中，本发明涉及包含第1核酸链和第2核酸链的核酸复合物，其中，所述第1核酸链1能够与目标转录产物的至少一部分杂交，2对目标转录产物具有反义效果，并且3是包括中央区域、以及5’翼区域和3’翼区域的间隙体gapmer；所述第2核酸链包括至少1个糖未修饰中央区域第1露出区域，其由与所述第1核酸链的一部分互补的1个或通过核苷间键连接的2～3个连续的糖未修饰核糖核苷组成，并且所述第1核酸链退火至所述第2核酸链。
专利权项：1.一种核酸复合物，所述核酸复合物是包含第1核酸链和第2核酸链的核酸复合物，所述第1核酸链1能够与目标转录产物的至少一部分杂交，2对目标转录产物具有反义效果，并且3是包括包含至少4个连续的脱氧核糖核苷的中央区域、以及分别在所述中央区域的5’末端侧和3'末端侧的分别包含非天然核苷的5’翼区域和3’翼区域的间隙体gapmer；所述第2核酸链包括：至少1个第1露出区域和至少1个防御区域：所述第1露出区域由与所述第1核酸链的一部分互补的1个或通过核苷间键连接的2～3个连续的糖未修饰核糖核苷组成；所述防御区域由1个或通过核苷间键连接的2个及以上的a脱氧核糖核苷、b糖修饰核苷和或c在3’侧具有修饰核苷间键的核苷组成，并且所述第1核酸链退火至所述第2核酸链。
百度查询： 国立大学法人东京医科齿科大学 武田药品工业株式会社 修饰的异源核酸
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