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申请/专利权人：诺和诺德股份有限公司;戴瑟纳制药公司
摘要：本文提供了抑制MARC1表达的寡核苷酸。还提供了包含所述寡核苷酸的组合物及其用途，特别是涉及治疗与MARC1表达相关的疾病、病症和或状况的用途。
主权项：1.用于抑制MARC1的表达的双链RNAi寡核苷酸dsRNAi，其中所述dsRNAi包含有义链和反义链，其中所述有义链包含5′-mGs-mG-mC-mU-mA-mG-mA-fG-fA-fA-fG-mA-mA-mA-mG-mU-mU-mA-mA-mA-mG-mC-mA-mG-mC-mC-mG-[ademA-GalNAc]-[ademA-GalNAc]-[ademA-GalNAc]-mG-mG-mC-mU-mG-mC-3’SEQIDNO:1615的序列和所有修饰，并且其中所述反义链包含5′-MePhosphonate-4O-mUs-fUs-fUs-fA-fA-mC-fU-mU-mU-fC-mU-mU-mC-fU-mC-mU-mA-mG-mC-mCs-mGs-mG-3′SEQIDNO:1651的序列和所有修饰，其中mC、mA、mG和mU＝2’-OMe核糖核苷；fA、fC、fG和fU＝2’-F核糖核苷；s＝硫代磷酸酯，并且其中ademA-GalNAc＝
全文数据：
权利要求：
百度查询： 诺和诺德股份有限公司 戴瑟纳制药公司 用于抑制线粒体偕胺肟还原组分1（MARC1）表达的组合物和方法
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