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工程化长散在元件(LINE)转座子及其使用方法 

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申请/专利权人:德克萨斯州大学系统董事会

摘要:提供了工程化转座子及其使用方法。转座子通常包括RNA成分和蛋白质成分。RNA成分可包括例如DNA靶向序列,一个或多个蛋白质结合基序以及待整合到靶DNA中的目标核酸序列。蛋白质成分通常衍生自RLELINE元件蛋白质,并且可以包括DNA结合结构域、RNA结合结构域、逆转录酶、接头结构域和内切核酸酶。还提供了用于将核酸序列引入细胞基因组中的药物组合物和使用方法。

主权项:1.RNA成分,其包含DNA靶向序列,待整合到DNA靶位点中的目标核酸序列,以及来自或衍生自亲本长散在核元件LINE或短散在核元件SINE的骨架,所述骨架包含5'和3'蛋白质结合基序PBM,其中所述DNA靶向序列,蛋白质结合基序和目标序列可操作地连接,使得它们与蛋白质成分结合并逆转录成cDNA,所述cDNA在DNA靶位点整合到DNA中,其中所述蛋白质成分包含DNA结合结构域和来自或衍生自亲本LINE或所述SINE的LINE祖先的蛋白质的元件,所述元件包含RNA结合结构域、逆转录酶、接头结构域和DNA内切核酸酶。

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权利要求:

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