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申请/专利权人：上海天泽云泰生物医药有限公司
摘要：本发明涉及一种用于治疗与人凝血因子IXhFIX缺乏相关的疾病的药物组合，其包含具有免疫球蛋白G降解酶活性的多肽IdeS，和包含人凝血因子IX的编码序列的重组腺相关病毒rAAV载体，其中所述具有免疫球蛋白G降解酶活性的多肽IdeS能够特异性切割人IgG，由此提高所述rAAV载体的转导率。本发明涉及一种与人凝血因子IX缺乏相关的疾病的预防或治疗方法，包括给予受试者所述药物组合。
主权项：1.一种药物组合，其包含：a具有免疫球蛋白G降解酶活性的多肽，其具有如SEQIDNO:1所示的氨基酸序列；和brAAV载体，所述rAAV载体包含编码hFIX或hFIXPadua的氨基酸序列，并具有来源于AAV8的衣壳蛋白，所述hFIX具有如SEQIDNO:4所示的氨基酸序列，所述hFIXPadua具有如SEQIDNO:2所示的氨基酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海天泽云泰生物医药有限公司 用于治疗与人凝血因子IX缺乏相关的疾病的药物组合
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