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申请/专利权人：核工业总医院
摘要：本发明公开了一种生物医疗技术领域的PTC124在制备治疗血小板无力症的药物中的应用，旨在解决现有技术中对于无义突变导致的疾病，通过无义抑制药物增加全长蛋白质的相对含量，但此类药物具有较大的耳毒性和肾毒性，限制了其应用等问题，本发明提出PTC124可以作为治疗血小板无力症的药物中的活性成分。
主权项：1.PTC124在制备治疗血小板无力症的药物中的应用，其特征在于，所述PTC124作为治疗血小板无力症的药物的活性成分。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 核工业总医院 PTC124在制备治疗血小板无力症的药物中的应用
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