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申请/专利权人：诺华股份有限公司
摘要：本文公开了包括具有与肌营养不良蛋白前mRNA的一部分互补的核碱基序列的单链寡核苷酸A的化合物、其制备及其用于治疗杜兴氏肌营养不良症的用途。
主权项：1.一种具有以下结构的化合物： 其中A是具有与肌营养不良蛋白前mRNA的一部分互补的核碱基序列的单链寡核苷酸，其中所述单链寡核苷酸长度为8至30个核苷酸；t是1至5的整数；L3独立地是键、-OPO2-O-、–OPOS-O-、–O-、-CO-或-O-PONCH32-N-；L4独立地是羟基取代的或未取代的C1-C23亚烷基、或者取代基取代的或未取代的2至23元亚杂烷基，所述取代基选自羟基和氧代；L5是未取代的2元到20元亚杂烷基、或者-L5A-L5B-L5C-L5D-L5E-；其中L5A独立地是键或未取代的C1-C8亚烷基；L5B独立地是键、-NHCO-、或未取代的亚苯基；L5C独立地是键、未取代的C2-C8亚炔基、或未取代的亚苯基；L5D独立地是键或未取代的C1-C8亚烷基；以及L5E独立地是键或-NHCO-；L6是未取代的2元到20元亚杂烷基、或者-L6A-L6B-L6C-L6D-L6E-；其中L6A独立地是键或未取代的C1-C8亚烷基；L6B独立地是键、-NHCO-、或未取代的亚苯基；L6C独立地是键、未取代的C2-C8亚炔基、或未取代的亚苯基；L6D独立地是键或未取代的C1-C8亚烷基；以及L6E独立地是键或-NHCO-；R1和R2独立地是未取代的C1-C25烷基，其中R1和R2中的至少一个是未取代的C9-C19烷基；以及R3是氢、-NH2、-OH、-SH、-COH、-CONH2、-NHCOH、-NHCOOH、-NHCONH2、-COOH、-OCOH、–N3、未取代的C1-C20烷基、未取代的2至20元杂烷基、未取代的C3-C10环烷基、未取代的3至10元杂环烷基、未取代的C6-C12芳基或者未取代的5至12元杂芳基，其中所述亚杂烷基、杂烷基和杂环烷基中的杂原子选自氧、氮、硫、磷和硅，所述杂芳基中的杂原子选自氧、氮和硫。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 诺华股份有限公司 用于治疗杜兴氏肌营养不良症的化合物和方法
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