首页 专利交易 科技果 科技人才 科技服务 国际服务 商标交易 会员权益 IP管家助手 需求市场 关于龙图腾
 /  免费注册
到顶部 到底部
清空 搜索

使用Cas9碱基编辑器的淋巴造血改造 

买专利卖专利找龙图腾,真高效! 查专利查商标用IPTOP,全免费!专利年费监控用IP管家,真方便!

申请/专利权人:明尼苏达大学董事会

摘要:使用Cas9碱基编辑器的淋巴造血改造。本发明涉及免疫治疗、自身免疫和酶病领域。本文提供了用于使用碱基编辑器和设计为靶向剪接受体‑剪接供体位点的指导RNAgRNA在哺乳动物细胞中进行靶向基因破坏敲除、错义突变和靶向基因敲入的方法和系统。本文还提供了用于治疗应用的普遍可接受的经遗传改造细胞,其包含免疫治疗相关基因中的靶向破坏并且包含CARTCR。

主权项:1.用于产生经遗传改造淋巴造血细胞的方法,所述方法包括:a向淋巴造血细胞中引入:i编码碱基编辑器融合蛋白的质粒、mRNA或蛋白质,所述碱基编辑器融合蛋白包含与Cas9切口酶结构域融合的脱氨酶结构域,其中所述切口酶结构域包含碱基切除修复抑制剂结构域;和ii与待遗传修饰的靶核酸序列具有互补性的一种或更多种剪接受体-剪接供体SA-SDgRNA;以及b在促进破坏被所述一种或更多种SA-SDgRNA靶向的剪接位点的条件下培养经引入的细胞,从而相对于未经转染的淋巴造血细胞,通过所述碱基编辑器融合蛋白和所述一种或更多种剪接受体-剪接供体SA-SDgRNA来修饰所述靶核酸序列,并且从而产生经遗传改造淋巴造血细胞。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 明尼苏达大学董事会 使用Cas9碱基编辑器的淋巴造血改造

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息,力求客观、公正,但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解,仅供参考使用,不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。