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申请/专利权人：优环(苏州)生物医药科技有限公司
摘要：本发明属于分子生物学领域，具体涉及一种表达尿酸氧化酶的环状RNA、制备方法及应用。本发明首先提供了表达尿酸氧化酶的环状RNA载体，所述载体经过一步转酯反应即可在体外转录形成带有重组尿酸氧化酶基因的环状RNA，将所述环状RNA经过LNP包封后施用于哺乳动物可以显著增加哺乳动物体内尿酸氧化酶的表达水平，能够降低尿酸含量，具有良好的降尿酸活性；同时在血清中未检测到明显的尿酸酶抗尿酸氧化酶抗体，显示出药物具有用药后，长期的安全性和有效性。
主权项：1.一种表达尿酸氧化酶的环状RNA，其特征在于，所述环状RNA的结构式如下式Ⅰ所示： 其中，所述L表示下式Ⅱ所示的核酸分子经体外转录后成环：Intron-E2-A-IRES元件-信号肽元件-尿酸氧化酶编码区-B-E1式Ⅱ；所述Intron、E2、E1分别为来自同一基因组的内含子片段、内含子片段下游的Exon序列、内含子片段上游的Exon序列；所述信号肽元件用于将尿酸氧化酶分子分泌到细胞外；所述A和B为5'同源臂序列和3'同源臂序列，所述A和B可同时缺失。
全文数据：
权利要求：
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