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申请/专利权人：因思科瑞普特公司
摘要：本申请涉及新颖的MAD核酸酶。本公开内容提供了用于对活细胞中的核酸进行合理、直接的编辑的新的RNA引导的核酸酶。本公开内容提供了在哺乳动物细胞中具有不同的PAM偏好和或不同的活性的挖掘的MAD系列核酸酶例如RNA引导的核酸酶或RGN。在一些方面，MAD系列系统组分作为待转录的序列在gRNA组分的情况下和待转录和翻译的序列在MAD系列核酸酶的情况下被递送，并且在一些方面，MAD系列核酸酶的编码序列和gRNA组分序列在同一载体上。
主权项：1.一种核酸引导的核酸酶系统，所述核酸引导的核酸酶系统包括：a包含与SEQIDNO:7的氨基酸序列至少90％的氨基酸序列同一性的核酸引导的核酸酶或编码所述核酸引导的核酸酶的核酸分子；和b工程化引导核酸或编码所述工程化引导核酸的核酸分子，其中所述工程化引导核酸包含用于与所述核酸引导的核酸酶复合的区域和用于与靶序列杂交的区域，从而将所述核酸引导的核酸酶导向至所述靶序列。
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