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申请/专利权人：苏州炫景生物科技有限公司
摘要：本公开提供一种抑制AGT基因表达的双链寡核苷酸、其缀合物及用途，属于小核酸药物递送技术领域。本公开提供的双链寡核苷酸及其缀合物可诱导沉默复合体（RISC）‑介导的血管紧张素原（AGT）基因的RNA转录物的切割，抑制AGT基因的表达。本公开提供的双链寡核苷酸及其缀合物有助于缓解、预防和或治疗由血管紧张素原（AGT）基因介导的疾病或病症。
主权项：1.一种双链寡核苷酸，其特征在于，所述双链寡核苷酸包括正义链和反义链；所述反义链包含5’-GGUACUCUCAUUGUGGAUGAC-3’中的至少17个、至少18个、至少19个、至少20个或至少21个连续核苷酸的核苷酸序列；所述正义链包含至少17个核苷酸且所述正义链与所述反义链互补或基本互补形成双链体区；所述基本互补是指所述正义链和所述反义链在所述双链体区的错配不超过3个核苷酸；所述双链寡核苷酸中的每个核苷酸独立地选自经修饰的核苷酸；其中，所述反义链中核苷酸序列的第2、6、9-12、14和16位的核苷酸中的至少四个核苷酸选自2'-氟代修饰的核苷酸，其余位置的核苷酸选自2'-O-甲基修饰的核苷酸或2'-O-甲氧基乙基修饰的核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 苏州炫景生物科技有限公司 抑制AGT基因表达的双链寡核苷酸、其缀合物及用途
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