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抑制AGT基因表达的双链寡核苷酸、其缀合物及用途 

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申请/专利权人:苏州炫景生物科技有限公司

摘要:本公开提供一种抑制AGT基因表达的双链寡核苷酸、其缀合物及用途,属于小核酸药物递送技术领域。本公开提供的双链寡核苷酸及其缀合物可诱导沉默复合体(RISC)‑介导的血管紧张素原(AGT)基因的RNA转录物的切割,抑制AGT基因的表达。本公开提供的双链寡核苷酸及其缀合物有助于缓解、预防和或治疗由血管紧张素原(AGT)基因介导的疾病或病症。

主权项:1.一种双链寡核苷酸,其特征在于,所述双链寡核苷酸包括正义链和反义链;所述双链寡核苷酸正义链选自5’-CAUCCACAAUGAGAGUACC-3’,按照5'末端到3'末端的方向,所述正义链中核苷酸序列的第7-10位的核苷酸选自2'-氟代修饰的核苷酸,其余位置的核苷酸选自2'-O-甲基修饰的核苷酸;所述反义链选自5’-GGUACUCUCAUUGUGGAUGAC-3’,按照5'末端到3'末端的方向,所述反义链中核苷酸序列的第2、6、9、14和16位的核苷酸选自2'-氟代修饰的核苷酸,第15位的核苷酸选自2'-O-甲氧基乙基修饰的核苷酸,其余位置的核苷酸选自2'-O-甲基修饰的核苷酸。

全文数据:

权利要求:

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