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非对称的基于哌嗪的阳离子脂质 

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申请/专利权人:翻译生物公司

摘要:本发明部分地提供式I′及其子式的非对称的基于哌嗪的脂质化合物或其药学上可接受的盐。本文所提供的化合物可适用于递送及表达mRNA及所编码蛋白质,例如作为脂质体递送媒剂的组分,且因此可适用于治疗各种疾病、病症及病状,诸如与一种或多种蛋白质的缺乏相关的那些。

主权项:1.一种具有根据式I′z的结构的化合物: 或其药学上可接受的盐,其中:A1选自及-S-S-,其中各描绘结构的左侧与-CH2a-结合;Z1选自及-S-S-,其中各描绘结构的右侧与-CH2a-结合;A1及Z1不同;各R独立地选自:i其中各R1独立地选自任选经取代的烷基、任选经取代的烯基、任选经取代的炔基、-任选经取代的烷基-C=O-O-任选经取代的烷基,及-任选经取代的烷基-O-C=O-任选经取代的烷基;及ii其中各R2独立地选自任选经取代的烷基、任选经取代的烯基、任选经取代的炔基,及任选经取代的酰基;各a独立地选自2、3、4、5及6;及各b独立地选自2、3、4、5、6及7。

全文数据:

权利要求:

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