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摘要：提供了SOD1靶向反义寡核苷酸及其盐的给药方案。这些给药方案应用于治疗患有肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症或处于发展肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症的风险下的受试者。
主权项：1.一种治疗或预防有需要的人类受试者的与超氧化物歧化酶1SOD1基因中的突变相关联的肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症的方法，所述方法包括以足以递送约100mg固定剂量的反义寡核苷酸的量通过鞘内施用向所述人类受试者施用药物组合物，其中所述反义寡核苷酸的核碱基序列由CAGGATACATTTCTACAGCTSEQIDNO:1组成，其中核苷1-5和16-20中的每一者是2'-O-甲氧基乙基核糖修饰的核苷，并且核苷6-15中的每一者是2'-脱氧核苷，其中核苷2至3、4至5、16至17以及18至19之间的核苷间键是磷酸二酯键并且核苷1至2、3至4、5至6、6至7、7至8、8至9、9至10、10至11、11至12、12至13、13至14、14至15、15至16、17至18以及19至20之间的核苷间键是硫代磷酸酯键，并且其中每个胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶。
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百度查询： 渤健马萨诸塞州股份有限公司 用于治疗和预防肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症的组合物和方法
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