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申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人
摘要：本文提供了可用于治疗患有CMT2的患者的rAAV和其它载体以及组合物，所述rAAV和其它载体以及组合物包括：a重组核酸序列，所述重组核酸序列编码与调控序列可操作地连接的工程化人线粒体融合蛋白2编码序列，所述调控序列引导其在人靶细胞中表达。还提供了可用于治疗患有CMT2的患者的rAAV和其它载体以及组合物，所述rAAV和其它载体以及组合物包括：b核酸序列，所述核酸序列编码对人CMT2A受试者中的内源性人线粒体融合蛋白2序列具有特异性的至少一个miRNA，其中miRNA编码序列与调控序列可操作地连接，所述调控序列引导其在所述受试者中表达。进一步提供了含有工程化hMfn2编码序列和至少一个miRNA编码序列两者的组合物，其中所述工程化人线粒体融合蛋白2编码序列在编码的miRNA的靶位点中具有与所述CMT2A患者中的内源性人线粒体融合蛋白2不同的序列。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV，其包括AAV衣壳和包装在所述AAV衣壳中的载体基因组，其中所述载体基因组包括：a工程化核酸序列，所述工程化核酸序列编码人线粒体融合蛋白2hMfn2；b间隔子序列，所述间隔子序列位于a与c之间；c至少一个miRNA编码序列，所述至少一个miRNA编码序列对CMT2患者中的内源性人线粒体融合蛋白2核酸序列中的靶位点具有特异性；其中a的所述工程化核酸序列缺少c的至少一个miRNA的所述靶位点，由此阻止所述至少一个miRNA靶向工程化hMfn2编码序列；以及d调控序列，所述调控序列与引导所述调控序列在细胞中表达的a和c可操作地连接。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 可用于治疗夏科-马里-图思病的组合物
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