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申请/专利权人：益杰立科(上海)生物科技有限公司
摘要：本公开提供了用于体内靶向减少或消除PCSK9基因产物的基于CRISPRCas9的融合分子和引导RNA。本公开还涉及制剂、其生产方法和使用方法。
主权项：1.一种用于在细胞中减少或消除前蛋白转化酶枯草溶菌素Kexin9型PCSK9基因产物的表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入下述物质的步骤：包含至少一种DNA结合蛋白和至少一种基因表达调节剂的融合分子，或编码所述融合分子的核酸序列，其中所述基因表达调节剂提供所述PCSK9基因附近和或PCSK9调控元件内的至少一个核苷酸的修饰，从而减少或消除所述细胞中PCSK9基因产物的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 益杰立科(上海)生物科技有限公司 调节PCSK9的方法及其用途
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