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申请/专利权人：达因疗法公司
摘要：本申请涉及肌肉靶向复合物及其用于治疗蓬佩病的用途。本公开内容的一些方面涉及包含与分子载荷共价连接的肌肉靶向剂的复合物。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷降低细胞中的糖原水平。
主权项：1.复合物，其包含与分子载荷共价连接的肌肉靶向剂，所述分子载荷配置成用于降低肌细胞中的糖原水平，其中所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 达因疗法公司 肌肉靶向复合物及其用于治疗蓬佩病的用途
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