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申请/专利权人:塑造治疗公司
摘要:本文公开了用于治疗受试者的疾病或疾患例如,帕金森病的靶向LRRK2的工程化潜在指导RNA和包含其的组合物。本文还公开了通过施用本文所述的工程化潜在指导RNA或药物组合物来治疗受试者的疾病或疾患例如,帕金森病的方法。
主权项:1.一种工程化潜在指导RNA,其中:a在与靶LRRK2RNA的序列杂交后,与所述靶LRRK2RNA的序列形成指导-靶RNA支架;b所述指导-靶RNA支架的形成基本上形成包含选自由以下组成的组的一种或多种结构特征的微足迹:错配、凸起、内部环和发夹;c在所述工程化潜在指导RNA与所述LRRK2靶RNA杂交之前,所述结构特征在所述工程化潜在指导RNA内不存在;d在所述工程化潜在指导RNA与所述靶LRRK2RNA的序列杂交后,所述工程化潜在指导RNA促进RNA编辑实体对所述靶LRRK2RNA的序列中的中靶腺苷进行RNA编辑;并且e所述工程化潜在指导RNA与SEQIDNO:2-SEQIDNO:395或SEQIDNO:398-SEQIDNO:427中的任一个具有至少80%、至少85%、至少90%、至少92%、至少95%、至少99%或100%序列同一性。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 塑造治疗公司 靶向LRRK2的RNA编辑工程化指导RNA和多核苷酸
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