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用于玻璃体内递送的变体AAV衣壳 

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申请/专利权人:阿德夫拉姆生物技术股份有限公司

摘要:提供了变体腺相关病毒AAV衣壳蛋白和具有一个或多个变体AAV衣壳蛋白的重组AAV病毒粒子。还提供了使用重组AAV病毒粒子诸如用于治疗或预防疾病或病症的组合物和方法。

主权项:1.一种重组腺相关病毒(AAV)病毒粒子,其包含:(a)变体AAV衣壳蛋白,其包含相对于亲本AAV衣壳蛋白在氨基酸残基571-580处被置换的修饰的序列,其中所述修饰的序列为LAHKFKSGDA(SEQIDNO:3),其中所述亲本AAV衣壳蛋白是氨基酸序列为SEQIDNO:5的AAV2.5TVP1衣壳蛋白;和(b)编码治疗性基因产物的多核苷酸序列。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 阿德夫拉姆生物技术股份有限公司 用于玻璃体内递送的变体AAV衣壳

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