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用于治疗免疫缺陷病的方法 

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申请/专利权人:X4制药有限公司

摘要:本申请涉及用于治疗免疫缺陷病的方法。本发明涉及治疗患有WHIM综合征或相关病症,例如中性粒细胞骨髓保留症的患者的方法,其中给予X4P‑001以降低CXCR4的活性。所述方法显示出人意料的效力,具有相对较低的毒性。

主权项:1.一种X4P-001或其医药学上可接受的盐或组合物的用途,其是用于制造用以治疗有需要的患者中的WHIM综合征的药剂,其中所述药剂在至少85%的评估中引起ANC水平增加到至少600个微升和所述药剂在至少85%的评估中引起ALC增加到至少1000个微升;其中所述X4P-001或其医药学上可接受的盐以20毫克天到600毫克天的剂量每天口服给予一次或两次。

全文数据:

权利要求:

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