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申请/专利权人：北卡罗来纳-查佩尔山大学
摘要：本发明涉及用于治疗Angelman综合征的方法和组合物，其包括向受试者施用有效量的成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）相关的核酸内切酶以及一种或多于一种引导RNA分子，所述引导RNA分子与受试者的细胞中的UBE3A‑ATS中的靶核苷酸序列具有互补性。
主权项：1.一种使有此需要的人受试者中的父系UBE3A不沉默的方法，其包括向所述受试者施用有效量的成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）相关的核酸内切酶以及一种或多于一种引导RNA分子，所述引导RNA分子与所述受试者的细胞中的UBE3A-ATS（SEQIDNO：1）中的靶核苷酸序列具有互补性。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北卡罗来纳-查佩尔山大学 用于治疗Angelman综合征的方法和组合物
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