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申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人
摘要：本发明提供了一种重组腺相关病毒rAAV，其具有AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性CDKL5hCDKLK5的核酸序列。本发明还提供了一种用于生产所述rAAV的生产系统、一种包含所述rAAV的药物组合物、以及一种经由向有此需要的受试者施用有效量的所述rAAV来治疗患有CDD的受试者、或改善CDD的症状、或延迟CDD的进展的方法。
主权项：1.一种用于治疗CDKL5缺乏症CDD的重组腺相关病毒rAAV，其中所述rAAV包含：aAAVhu68或AAVrh91衣壳；以及ba的AAV衣壳中的载体基因组，其中所述载体基因组包含：5'AAV反向末端重复序列ITR；包含SEQIDNO:22的核苷酸1至2883的人CDKL5序列的表达盒，所述人CDKL5序列可操作地连接至指导其表达并且进一步包含四个串联miR183靶向序列的调控序列；以及3'AAVITR。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 用于治疗CDKL5缺乏症(CDD)的组合物
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