买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！

申请/专利权人：IONIS制药公司

摘要：本发明提供了用于调节细胞或受试者中的SCN1ARNA和或蛋白的表达的寡聚化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善发育性或癫痫性脑病疾病，如例如Dravet综合征的至少一种症状。此类症状包括癫痫发作、癫痫病突然意外死亡、癫痫持续状态、行为功能障碍、运动和平衡功能障碍、骨科病状、运动功能障碍、认知障碍、语言和言语延迟、视觉运动整合功能障碍、视觉感知功能障碍、执行功能障碍和自主神经功能障碍。

主权项：1.一种寡聚化合物，其包含根据以下化学符号的经修饰的寡核苷酸：AnsGnoTnoTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:23；AnsGnoTnsTnoGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:24；AnsGnoTnsTnsGnoGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:25；AnsGnoTnsTnsGnsGnoAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:26；AnsGnoTnsTnsGnsGnsAnsGnomCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:27；AnsGnsTnsTnoGnoGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:28；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnomCnoAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:29；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnoAnoGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:30；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnoAnoTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:31；AnsGnoTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnoAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:32；AnsGnoTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnoAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:33；AnsGnoTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnoAnsTnsmCnSEQIDNO:34；AnsGnsTnsTnsGnsGnoAnoGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:35；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnoTnoAnsTnsmCnSEQIDNO:36；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnoGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnoAnsTnsmCnSEQIDNO:37；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnoAnsAnsGnsAnsTnsTnoAnsTnsmCnSEQIDNO:38；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnoGnsAnsTnsTnoAnsTnsmCnSEQIDNO:39；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnoTnsTnoAnsTnsmCnSEQIDNO:40；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnoAnsAnsGnsAnsTnoTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:41；AnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnoAnsTnoTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:42；AnoAnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnSEQIDNO:43；或AnoAnsGnsTnsTnsGnsGnsAnsGnsmCnsAnsAnsGnsAnsTnsTnsAnsTnsmCnomCnSEQIDNO:44；其中：A＝腺嘌呤核碱基， mC＝5-甲基胞嘧啶核碱基，G＝鸟嘌呤核碱基，T＝胸腺嘧啶核碱基，n＝2'-NMA糖部分，s＝硫代磷酸酯核苷间键，并且o＝磷酸二酯核苷间键。

全文数据：

权利要求：

百度查询： IONIS制药公司 用于调节SCN1A表达的化合物和方法