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申请/专利权人：罗贡股份有限公司
摘要：本文提供了用于降低受试者中SCN2A表达的方法、化合物和组合物。这样的方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟或改善在需要的受试者中的SCN1A相关疾病或疾患例如，Dravet综合征。
主权项：1.包含单链寡核苷酸的化合物在制备用于治疗受试者中的SCN1A脑病的药物中的用途，其中所述药物减少人SCN2A基因的表达，并且其中所述单链寡核苷酸选自以下：由核碱基序列TGGGTCTCTTAGCTTTSEQIDNO:4组成的ASO1；由核碱基序列GGTGAAAATGCAATCTSEQIDNO:5组成的ASO2和由核碱基序列GTTGGGAAGTATTGCCSEQIDNO:6组成的ASO3。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 罗贡股份有限公司 用于治疗SCN1A脑病的靶向SCN2A的反义寡核苷酸
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