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申请/专利权人：锐正基因(苏州)有限公司
摘要：本文描述了用于治疗患有与转甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性ATTR的受试者的组合物和方法。
主权项：1.一种向导RNA，其包含：a.选自SEQIDNO:1-47的序列；b.选自SEQIDNO:1-47的序列的至少15、16、17、18、19或20个连续核苷酸；或c.与选自SEQIDNO:1-47的序列至少90％、91％、92％、93％、94％、95％、96％、97％、98％或99％相同的序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 锐正基因(苏州)有限公司 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的组合物和方法
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