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申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人

摘要：提供了腺相关病毒AAV进化枝F载体及其用途。一种重组腺相关病毒rAAV载体，其包含在生产系统中产生的AAVhu68衣壳，所述生产系统包含SEQIDNO:1的核苷酸序列或与其具有至少75％同一性的序列，其编码SEQIDNO:2。AAVhu68衣壳包含SEQIDNO:2的氨基酸序列中的天冬酰胺‑甘氨酸对中高度脱酰胺的天冬酰胺残基的亚群。还提供了含有所述rAAV的组合物及其用途。另外，提供了具有工程化AAV衣壳的rAAV，所述工程化AAV衣壳包含参考所述AAVhu68vp1编号具有氨基酸位置157处的Val的vp1或vp2蛋白的至少一个亚群。

主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV，其包含：AAAV68衣壳，所述AAV68衣壳包含以下的一种或多种：1AAVhu68衣壳蛋白，其包含：AAVhu68vp1蛋白的异质群，所述AAVhu68vp1蛋白选自：由编码SEQIDNO:2的1至736的预测氨基酸序列的核酸序列表达所产生的vp1蛋白，由SEQIDNO:1产生的vp1蛋白，或者由与编码SEQIDNO:2的1至736的预测氨基酸序列的SEQIDNO:1具有至少70％同一性的核酸序列产生的vp1蛋白，AAVhu68vp2蛋白的异质群，所述AAVhu68vp2蛋白选自：由编码SEQIDNO:2的至少约氨基酸138至736的预测氨基酸序列的核酸序列表达所产生的vp2蛋白，由包含SEQIDNO:1的至少核苷酸412至2211的序列产生的vp2蛋白，或者由与编码SEQIDNO:2的至少约氨基酸138至736的预测氨基酸序列的SEQIDNO:1的至少核苷酸412至2211具有至少70％同一性的核酸序列产生的vp2蛋白，AAVhu68vp3蛋白的异质群，所述AAVhu68vp3蛋白选自：由编码SEQIDNO:2的至少约氨基酸203至736的预测氨基酸序列的核酸序列表达所产生的vp3，由包含SEQIDNO:1的至少核苷酸607至2211的序列产生的vp3蛋白，或者由与编码SEQIDNO:2的至少约氨基酸203至736的预测氨基酸序列的SEQIDNO:1的至少核苷酸607至2211具有至少70％同一性的核酸序列产生的vp3蛋白；和或2AAV衣壳蛋白，其包含：vp1蛋白的异质群、任选地包含位置157处的缬氨酸的vp2蛋白的异质群，和vp3蛋白的异质群，其中基于SEQIDNO:2的vp1衣壳的编号，至少vp1和vp2蛋白的亚群包含位置157处的缬氨酸，并且任选地还包含位置67处的谷氨酸；和或3为编码SEQIDNO:2的氨基酸序列的核酸序列的产物的vp1蛋白的异质群，为编码SEQIDNO:2的至少约氨基酸138至736的氨基酸序列的核酸序列的产物的vp2蛋白的异质群，和为编码SEQIDNO:2的至少氨基酸203至736的核酸序列的产物的vp3蛋白的异质群，其中：vp1、vp2和vp3蛋白含有具有氨基酸修饰的亚群，所述亚群包含SEQIDNO:2的天冬酰胺-甘氨酸对中的至少两个高度脱酰胺的天冬酰胺N，并且任选地还包含含有其他脱酰胺氨基酸的亚群，其中所述脱酰胺导致氨基酸改变；以及B所述AAVhu68衣壳中的载体基因组，所述载体基因组包含核酸分子，所述核酸分子包含AAV反向末端重复序列和编码产物的非AAV核酸序列，所述非AAV核酸序列与指导所述产物在宿主细胞中表达的序列可操作地连接。

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