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申请/专利权人：编码治疗公司
摘要：本文提供了用于驱动转基因的高表达的组合物和方法。用于驱动转基因的高表达的组合物和方法包括一个或多个来源于人类的调控元件，该调控元件在与转基因可操作地连接时，可导致转基因在一种或多种细胞类型或组织中的高表达。
主权项：1.一种表达盒，其包含与治疗性转基因可操作地连接的调控元件，其中所述调控元件包含以下一个或多个：iSEQIDNO:1-2、13-17和22-41；或ii与i中的任一个具有至少80％序列同一性的序列。
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