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申请/专利权人：爱迪塔斯医药有限公司;布罗德研究所有限公司;爱荷华大学研究基金会;麻省理工学院

摘要：本申请涉及使用统治型gRNA的CRISPR相关方法和组合物。披露了在将有效载荷靶向靶核酸或编辑靶核酸中有用的方法和组合物，其中统治型gRNA分子被用于靶向、任选地失活Cas9分子或Cas9分子gRNA复合物。

主权项：1.一种使CRISPRCas系统的组分沉默的方法，所述方法包括：a提供编码Cas9分子的核酸和编码第一指导RNAgRNA分子的核酸；和b提供统治型gRNA分子，其包含核苷酸序列靶向结构域，所述核苷酸序列靶向结构域靶向编码Cas9分子的核酸，其中i所述Cas9分子和所述第一gRNA分子形成切割靶标核酸的复合物，ii所述Cas9分子和所述统治型gRNA分子形成复合物，所述复合物切割并沉默编码Cas9分子的核酸，和iii统治型gRNA分子的核苷酸序列靶向结构域选自：核苷酸序列靶向结构域，其在核酸序列的Cas9分子氨基酸编码序列中提供Cas9分子介导的切割事件；核苷酸序列靶向结构域，其在编码Cas9分子的核酸的非编码序列中提供Cas9分子介导的切割事件；核苷酸序列靶向结构域，其在编码Cas9分子的核酸的非翻译序列中提供Cas9分子介导的切割事件；核苷酸序列靶向结构域，其在编码Cas9分子的核酸的Cas9分子编码区的5'处提供Cas9分子介导的切割事件；核苷酸序列靶向结构域，其在编码Cas9分子的核酸的Cas9分子编码区的3'处提供Cas9分子介导的切割事件；核苷酸序列靶向结构域，其在编码Cas9分子的核酸的启动子区中提供Cas9分子介导的切割事件，其中所述启动子区与Cas9分子氨基酸编码区功能性连接；和核苷酸序列靶向结构域，其在编码Cas9分子的核酸的内含子序列中提供Cas9分子介导的切割事件。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 爱迪塔斯医药有限公司 布罗德研究所有限公司 爱荷华大学研究基金会 麻省理工学院 使用统治型gRNA的CRISPR相关方法和组合物