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申请/专利权人：建新公司
摘要：本文提供了用于在肝细胞中表达转基因的表达盒，其中所述转基因编码PAH多肽。还提供了在有需要的个体中治疗苯丙酮尿症PKU和或降低苯丙氨酸水平的方法。本文还提供了用于在有需要的个体中表达PAH多肽的载体例如，rAAV载体、病毒颗粒、药物组合物和试剂盒。
主权项：1.一种包含rAAV载体的重组腺相关病毒rAAV颗粒，其中所述rAAV载体包含用于在肝细胞中表达转基因的表达盒，其中所述表达盒包含可操作地连接至启动子和增强子的转基因，其中所述启动子包括小鼠甲状腺素转运蛋白mTTR启动子，并且所述增强子包括一个或两个修饰的凝血酶原增强子pPrT2、一个或两个修饰的α1-微双库尼茨抑制剂增强子mA1MB2、修饰的小鼠白蛋白增强子mEalb、乙型肝炎病毒增强子IIHE11或CRM8增强子，其中所述转基因编码PAH多肽；其中所述AAV病毒颗粒包含AAV-XL32或AAV-XL32.1衣壳。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 建新公司 通过肝导向基因替代疗法治疗PKU的人PAH表达盒
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