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申请/专利权人:IONIS 制药公司
摘要:提供了用于减少细胞或受试者中FXIIRNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中FXII蛋白质的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善血栓栓塞性疾患的至少一种症状。此类血栓栓塞性疾患包括深静脉血栓、静脉或动脉血栓、肺栓塞、心肌梗塞和中风。此类症状包括疼痛、呼吸短促、烧心、冷汗、疲劳、头晕、晕眩、肿胀、痛性痉挛和死亡。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善遗传性血管性水肿的至少一种症状。
主权项:1.一种包含经修饰寡核苷酸的寡聚化合物,所述经修饰寡核苷酸由12至50个连接的核苷组成,其中所述经修饰寡核苷酸的核碱基序列与FXIIRNA的等长部分至少90%互补,并且其中所述经修饰寡核苷酸包含至少一个选自经修饰糖部分和经修饰核苷间键联的修饰。
全文数据:
权利要求:
百度查询: IONIS 制药公司 用于调节因子XII的化合物和方法
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