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一种用于心脏基因递送的可吸入载体及其制备方法与应用 

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申请/专利权人:上海市第六人民医院

摘要:本发明公开了一种用于心脏基因递送的可吸入载体及其制备方法与应用。本发明利用生物矿化的方法将Ca2+、PO43‑与特异性siRNA生成磷酸钙携带的基因递送复合物,进一步通过脂质体包裹在CaP的表面,提高了基因在递送过程中的稳定性。本发明制备的基因递送复合物具有可吸入的特性,雾化后不改变siRNA的活性;装载siNOX4的基因递送复合物通过吸入给药后能够富集于心肌部位,可显著改善心肌肥大,减少纤维化和改善心脏收缩和舒张功能,具有显著的心脏保护作用。本发明提出的基因递送系统可以替代传统心脏药物递送有创的给药方式,在一定程度上克服了心脏高血流量造成富集不足的难题,在心脏基因治疗方面有着良好的应用前景。

主权项:1.一种基因递送系统,其特征在于,包含递送载体和活性药物成分,所述递送载体为磷酸钙表面原位包裹脂质体形成的一种递送载体,所述活性药物成分为核酸药物,所述核酸药物为siRNA、mRNA、lncRNA、RNA适配体和DNA中的任意一种或多种的组合。

全文数据:

权利要求:

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