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用于递送siRNA的框架核酸机器及其制备方法与应用 

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申请/专利权人:南方医科大学珠江医院

摘要:本发明公开一种用于递送siRNA的框架核酸机器及其制备方法与应用,该框架核酸机器由两个由DNA单链杂交合成的三螺旋半管状亚基杂交合成,具有6个螺旋DNA束和空腔结构;其中,至少一个三螺旋半管状亚基上的至少一条DNA单链具有向空腔结构延伸且与siRNA的反义链互补的延伸链;其中一个三螺旋半管状亚基中的至少一条DNA单链连接有核酸适配体AS1411,而另一个三螺旋半管状亚基含有与核酸适配体AS1411部分互补的DNA单链。本发明提供的框架核酸机器应用于递送siRNA,可有效避免siRNA在递送过程中被血清核酸酶降解,并可将siRNA特异性暴露于肿瘤细胞,从而能够有效提高敲低效率和肿瘤的治疗效果。

主权项:1.用于递送siRNA的框架核酸机器,其特征在于,所述框架核酸机器由两个三螺旋半管状亚基杂交合成,具有6个螺旋DNA束和空腔结构;所述三螺旋半管状亚基由DNA单链杂交合成,其中,至少一个三螺旋半管状亚基上的至少一条DNA单链具有向空腔结构延伸且与siRNA的反义链互补的延伸链;所述的两个三螺旋半管状亚基,其中一个三螺旋半管状亚基中的至少一条DNA单链连接有核酸适配体AS1411,而另一个三螺旋半管状亚基含有与核酸适配体AS1411部分互补的DNA单链;所述siRNA为靶向MGMT的siRNA,其反义链的核苷酸序列包括经修饰的或未经修饰的如SEQIDNO:3所示的核苷酸序列;至少一个螺旋DNA束的至少一端修饰有多肽Angiopep-2;所述两个三螺旋半管状亚基分别由10条DNA单链杂交合成;10条DNA单链的核苷酸序列分别如SEQIDNO:4~13、SEQIDNO:14~23所示。

全文数据:

权利要求:

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